6岁患儿小隋于2025年11月因发热、颜面肿胀起病。外院检查显示，患儿前纵隔存在巨大占位并压迫上腔静脉，病变广泛侵犯双侧腮腺、颌下腺、双肺、肝脾、双肾及全身多处淋巴结，同时合并噬血细胞综合征（HLH）及中枢神经系统受累（脑脊液检出异常NKT细胞达78.6%）。基因检测提示，患儿携带HLH易感基因（ECSIT）及免疫缺陷易感基因（MPEG1），伴有FIP1L1-PDGFRA融合及FBXW7基因突变。明确诊断为：外周T细胞淋巴瘤，非特指型（PTCL-NOS/NK样T），IPI评分4分（高危组）。患儿在外院接受初步化疗后转入我院。面对广泛的肿瘤浸润及极高的复发风险，医疗团队制定了“靶向治疗联合强化疗，桥接干细胞移植”的个体化方案。通过联合达沙替尼及调整化疗方案，辅以高强度鞘内注射，患儿病情得到有效控制。移植前评估显示，骨髓及脑脊液微小残留病灶（MRD）实现双阴转，PET-CT全面转阴，达到完全缓解（CR）。在充分降低肿瘤负荷的基础上，患儿于2026年2月底顺利接受了中华骨髓库全相合供者的造血干细胞回输。得益于前期精准的肿瘤负荷控制，移植过程极为顺利，干细胞成功植入。目前患儿移植后评估为持续CR状态，已完全停用免疫抑制剂，重返正常生活。

12岁患儿小欣初诊表现为全血细胞减少、脾脏肿大及全身多骨骼/骨髓弥漫性浸润，确诊为预后极差的TCRγδ+ PTCL-NOS亚型。发病后的半年内，患儿在外院接受了6个疗程SMILE方案化疗。期间对门冬酰胺酶产生严重过敏反应，但很不幸，患儿骨髓的肿瘤细胞一度减少后再次增多，脾脏较前增大。为求进一步治疗来院，先后给予西达苯胺联合DHAP等方案进行挽救性治疗，但肿瘤仍表现出明显的耐药性。为争取移植机会，科室协助患儿赴上海接受了前沿的CD7 CAR-T细胞治疗。然而，CAR-T治疗未能有效清除病灶，随后的骨髓评估显示异常细胞比例升至41%，疾病持续进展。在多线化疗耐药、靶向治疗及CAR-T治疗均告失败、肿瘤负荷极高的情况下，患儿再次转回。面对临床治疗的瓶颈，科室团队经过严密论证，为其制定了强效预处理方案及精细的抗排异、抗感染策略，实施了挽救性异基因造血干细胞移植。在医护团队的密切监测与精细化管理下，患儿平稳度过了感染、排异等并发症高发期，干细胞成功植入。移植后多次骨穿和影像学系统评估显示，肿瘤病灶已被彻底清除，达到完全缓解（CR）。如今，这个曾被判定“希望渺茫”的女孩，也已成功停用所有免疫抑制剂，迎来了真正意义上的绝地重生。

全国5年生存率仅30%——这一冷冰冰的数字背后，是无数PTCL患儿家庭的绝望。而这两例曾在院外历经波折、最终在医院成功获救的高危病例，绝非偶然的奇迹。作为全省最早专业开展儿童造血干细胞移植的科室，医院儿童血液内科已熟练掌握同胞全相合、非血缘、半相合及脐带血等各类移植技术，整体水平居全省首位、国内领先。科室不仅在常规移植领域保持领先水平，更勇于承接外院转入的“复发、难治、危重”病例，在慢性活动性EB病毒病（CAEBVD）、噬血细胞综合征（HLH）、罕见复发难治性淋巴瘤等高难度免疫/肿瘤重症的挽救性移植上积累了丰富的实战经验。